Орфанные лекарства и обращение к президенту

[anatoliy]

Все-таки хотелось бы знать, какие препараты наиболее актуальны?

Аспирин.
Орфанные лекарства неактуальны по определению, они нужны нескольким десяткам человек.

Ну просто очень смешно! Не понятно, чтоли? Один препарат - сотням, другой - единицам. Один легче достать, другой сложнее. Эти препараты актуальны, но не выгодны.

[Marxist]

Нет! Если понимать актуальность так, как вы предлагете, то актуальны все и нет более или менее актуальных. Всё-таки актуальное лекарство в масштабе страны -- нужное многим.

Сложно бывает достать и обычное лекарство -- просто в силу высокой цены.

[Smol]

...Орфанные лекарства неактуальны по определению, они нужны нескольким десяткам человек.

ИМХО, значительно большему числу наших сограждан... Просто к таким лекарствам еще надо добавить некоторые противоопухолевые препараты...
Но в любом случае число получателей таких лекарств может исчисляться несколькими тысячами (ну, максимум десятком тысяч), что для любого производителя совершенно экономически невыгодно (ни производить здесь, ни привозить оттуда и платить за их официальную российскую регистрацию)...

[Marxist]

ИМХО, значительно большему числу наших сограждан... Просто к таким лекарствам еще надо добавить некоторые противоопухолевые препараты...

С какого перепою? Есть чёткое понятие orphan drug, и расширить его произвольным образом нельзя.

Но в любом случае число получателей таких лекарств может исчисляться несколькими тысячами (ну, максимум десятком тысяч), что для любого производителя совершенно экономически невыгодно (ни производить здесь, ни привозить оттуда и платить за их официальную российскую регистрацию)...

Не-не, всё не так. Российская регистрация получается после нормальных клинических испытаний, которые проводятся в том числе и в России (и которые проводить в России жутко выгодно). Так что для обычных лекарств такой проблемы нет. Не забывайте¸ что любое немассовое лекарство, даже если оно стоит конечному потребителю бешеных бабок, всё равно невыгодно производителю. Не надо путать обычные лекарства и орфанные.

[Smol]

...Вот мне тоже интересно с юридической точки зрения. Ввез я д.в. в страну(или синтезировал). Приготовил лек. форму. Отдал в употребление. Что мне будет грозить?...

Вам будет грозить нарушение закона о порядке оборота лекарственных средств (того самого закона, который Президент и подписал)... А что там по закону предусмотрено - это надо в нем самом посмотреть...
Далее, если больной пострадает от Вашего лекарства (а от этого никто не гарантирован, эти люди действительно серьезно больны), то может быть иск от его родственников к врачу, которые Ваше лекарство рекомендовал, с регрессным иском к Вам, как к производителю опасного для жизни пациента препарата... А что у нас за убийство по неосторожности дают - это Вы и сами знаете...

Так что ни один официальный врач самопальное незарегистрированное лекарство никому рекомендовать просто не будет, ему такой риск совсем не нужен... Он может больному посоветовать достать некое там зарегистрированное западное лекарство (раз его здесь выписать/купить невозможно), за это его никто в тюрьму не посадит...

[Smol]

... Есть чёткое понятие orphan drug, и расширить его произвольным образом нельзя... Не надо путать обычные лекарства и орфанные.

Ну тогда остается только один путь - создание сайта "Помогите больным сиротскими лекарствами" и поиск спонсоров по оплате пересылки/привоза этих препаратов из-за "бугра"... Когда это благотворительность (и притом от одного частного лица другому частному лицу) - это все же проще... Только наша таможня обязательно будет с присланных (даже бесплатно, в дар) лекарств таможенный сбор брать... Некий процент от их официальной стоимости... И платить его будут получатели этих лекарств...
А может и экспертизу потребовать, не являются ли эти препараты наркотиками...

В общем, весело...

[anatoliy]

А что там по закону предусмотрено - это надо в нем самом посмотреть...

То, что Вы рассказываете, я и сам знаю. Есть, наверняка и другие схемы. Тут действительно юристы нужны для минимальных потерь.

[anatoliy]

По желаниям "трудящихся" я перефразирую вопрос:
Интересно, какие из орфанных лекарств наиболее трудно доступны в России?*
Второй вопрос: среди "редких" заболеваний, какие наиболее часто встречаются? Какие лекарства для них используются?*
*Предполагается, что вопрос относится к теме орфанные лекарства...

[Cherep]

Относится.

В РФ ещё и с врачами в глубинке и диагностикой проблема. Так бы может в несколько раз спрос был больше.

[SIG]

Вдогонку, ибо прочитал тему только что. Аспарагиназу применяют при лечении лейкемии. У нас в иституте разрабатывали метод ее получения, и я хорошо знаком кое- с -кем из выделяльщиков и людей, разрабатывавших ее очистку. Получалась она нормальная, но как только отработали технологию, практически всех разработчиков (химиков, а не начальников я имею в виду) отстранили от производства. А потом технологию кому-то продали, а опытное производство в институте сначала закрыли, а теперь просто установки распродали по частям, то ли на металл, то ли просто кому-то. А технология-то она конечно, но тонкости всякие ни один специалист в регламент писать не будет. На всякий случай, чтобы его после этого не выкинули. Защита, так сказать, авторских прав. Обычное дело, что технология хорошо работает у разработчиков, и плохо - у всех остальных.

[VTur]

я обращаю внимание, что даже если коллега Cherep придумает некое новое лекарство от рака - то только лет через десять оно попадет в аптеки (если еще кто-то возьмется вообще его производить)...

В данном случае срок не зависит от того, будет ли это коллега Cherep или корпорация Novartis.

И возникнут два вопроса:
1. Откуда гр. Череп узнал, что это лекарство от рака?
2. Если это известное вещество, то он собирается варить его мимо патента?

[VTur]

Смол, в нашей медицине основная проблема не в том, что нет нужных лекарств, а в том, что народ приходит в больницу с запущенными заболеваниями. Когда уже поздно или стоимость лечения запредельна и больница его не тянет. А на вопрос - где раньше был? - отвечают, что лечился а) народными средствами, б) по Малахову или еще какому негодяю, б) у местного экстрасенса и т.д.

Большинство из тех, кто читает наши рассказки лечится дженериками, которым скоро на пенсию, и современных лекарств (до 3-5 лет) и не пробовал.

[Любитель_Манниха]

уже поздно или стоимость лечения запредельна и больница его не тянет. А на вопрос - где раньше был? - отвечают, что лечился а) народными средствами, б) по Малахову или еще какому негодяю, б) у местного экстрасенса

А что, варианта "врачи говорили, что всё пучком/само рассосётся" нет?

[anatoliy]

... у местного экстрасенса и т.д.

Читай местного терапевта...Из-за которого побывал в реанимации...

[dan14444]

Да уж, иной раз безопаснее к гомеопатам... Мне такие врачебные перлы попадались - волосы дыбом. Идти в поликлинику/больницу "наобум" - это только от безысходности... А как искать приличного спеца - часто неясно...

[Cherep]

1. Откуда гр. Череп узнал, что это лекарство от рака?
2. Если это известное вещество, то он собирается варить его мимо патента?

оффтопик

[Кролик]

Орфанные лекарства неактуальны по определению, они нужны нескольким десяткам человек.

Это ты преувеличил.

Если говорить о критериях, в соответствии с которыми заболевание признается «редким», то это в среднем пять заболевших на 10 тыс. человек (данные EMEA)
В США болезнь считается редкой, если ею страдает менее 200 тысяч человек .
Хотя отдельные группы больных малочисленны, по данным Формулярного комитета РАМН, в России насчитывается около 300 тысяч больных, страдающих редкими заболеваниями. По другим данным, почерпнутым из интернет-источников, такими заболеваниями страдают от 1,5 до 5 миллионов жителей РФ.
Исходя из критерия распространенности, к орфанным заболеваниям относятся гемобластозы (ХМЛ, ММ) и такие солидные опухоли, как рак почки, надпочечников, пищевода, а также наследственные заболевания обмена и центральной нервной системы.

«Орфанные лекарства»
«Орфанные лекарства», «лекарства-сироты» - это лекарственные средства, предназначенные для лечения «редких» заболеваний. Дополнительным критерием статуса «лекарства-сироты», к примеру в США, является факт, когда расходы на разработку и продажи лекарств, предназначенных для лечения редких заболеваний, НЕ покрываются прибылью от продажи.

Извини, 5 на 10000 - это вовсе не "несколько десятков человек".

То, что этот закон приняли, не значит, что будет хуже и лекарства будут недоступны. Все останется так, как есть.
В некоторых благотворительных фондах есть даже такой вид деятельности. Если ребенку, больному раком, например, нужно редкое лекарство, не зарегистрированное в России, то волонтер фонда специально летит в Европу и покупает его там. Даже при наличии денег купить не очень просто, потому что а) рецепта нет: лекарство не зарегистрировано в России, российский врач не может дать такой рецепт; б)в фирме -дистрибьюторе не очень понимают, почему лекарство для больного ребенка, гражданина такой большой страны, нужно покупать за наличные и везти в чемодане.
Может быть, что-то изменилось к лучшему за последние пару лет, информация почерпнута из статьи двухлетней давности, и в чем-то я могла ошибиться.

[anatoliy]

Даже при наличии денег купить не очень просто, потому что а) рецепта нет: лекарство не зарегистрировано в России, российский врач не может дать такой рецепт; б)в фирме -дистрибьюторе не очень понимают, почему лекарство для больного ребенка, гражданина такой большой страны, нужно покупать за наличные и везти в чемодане.
Может быть, что-то изменилось к лучшему за последние пару лет, информация почерпнута из статьи двухлетней давности, и в чем-то я могла ошибиться.

Так сколько стоит слетать за лекарством стоимостью 30 евро в Европу? Вернее, во что обходится больному?

[VTur]

Идти в поликлинику/больницу "наобум" - это только от безысходности...

Золотые слова. Лечусь только у знакомых, про которых всё знаю.

[FOX-7]

хотел сказать которые про тебя все знают.