Определение количества амброксола в крови
Определение количества амброксола в крови
Добрый день, уважаемые форумчане. Мы сами - совсем не химики. Обычная семья из Беларуси. Обратиться к вам, профессионалам, заставила беда, пришедшая в нашу семью. Нашему младшему сыну (возраст 10,5 лет) в августе поставили диагноз редкой генетической белезни «Мукополисахаридоз, 3 тип, болезнь Санфилиппо, подтип В». Не очень хочется загружать вас подробностями, хотелось бы про суть нашей просьбы. Болезнь не лечится на сегодня никак. Мало того, она еще и прогрессирует (что самое страшное). Но... есть некоторые исследования, в том числе и исследования в рамках зарегистрированного патента, о том, что обычное известное лекарство АМБРОКСОЛ очень хорошо справляется с задачами очищения клеток от накопленного гепарина, а также даже с задачей увеличения активности фермента, который у нас практически отсутствует и не выполняет свою функцию. У нашего сына сохранены многие навыки, но мы видим, как они ослабевают. Нам нельзя терять время. Я приложу файл с самим патентом и файл с частичным переводом на русский. Там на рисунках 1 и 8 видно, что максимальный эффект достигается при концентрации амброксола в крови = некоторому числу 10мю. Мы немного консультировались с педиатрами, некоторые из них не против эксперимента. Но никто даже не предложил, а сколько же давать ребенку и по какой схеме амброксол, чтобы добиться концентрации близкой к 10мю. Понятно, что надо делать поправку на возраст, вес, метаболизм. Вот суть вопроса как раз в том: 1. Можно ли для начала теоретически по каким-то известным только вам формулам предложить дозировку. 2. ВАЖНО. Можно ли какими-то анализами периодически проверять, добились ли мы нужной концентрации. Мы, конечно же, будем пытаться контролировать и те параметры, которые начально сказали нам о самой болезни. Но это как бы уже завершающий этап. Пожалуйста, не оставьте наш пост без внимания. Цепляемся за каждую соломинку. СПАСИБО ВСЕМ НЕРАВНОДУШНЫМ ФОРУМЧАНАМ.
У вас нет необходимых прав для просмотра вложений в этом сообщении.
Re: Определение количества амброксола в крови
первое, вы что хотите получить?
второе, как вы хотите/планируете этого достичь?
третье, в английской версии патента 40 страниц, а в вашем переводе 4. где остальное?
четвертое, фото выписки предоставьте (без персональных данных, разумеется)
ПС Самое главное! что вы думаете о самой болезни, от чего она возникает, какие симптомы, как протекает?
второе, как вы хотите/планируете этого достичь?
третье, в английской версии патента 40 страниц, а в вашем переводе 4. где остальное?
четвертое, фото выписки предоставьте (без персональных данных, разумеется)
ПС Самое главное! что вы думаете о самой болезни, от чего она возникает, какие симптомы, как протекает?
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.
Re: Определение количества амброксола в крови
Сильно сомнительно, что это соответствует действительностиНо... есть некоторые исследования, в том числе и исследования в рамках зарегистрированного патента, о том, что обычное известное лекарство АМБРОКСОЛ очень хорошо справляется с задачами очищения клеток от накопленного гепарина, а также даже с задачей увеличения активности фермента
Я не врач, но амброксол (как, впрочем, и другие муколитики - например N-ацетилцистеин) при т.н. лизосомальных болезнях накопления (к которым относятся мукополисахаридоз, муковисцидоз и ряд других) назначают симптоматически (для облегчения выведения мокроты и прочих выделений из дыхательных путей). На саму причину болезни - генную патологию - они никак не влияют (повторюсь - только помогают бороться с симптомами болезни, но не устраняют её причину).
К сожалению в отношении мукополисахаридоза ничего подобного препаратам типа Спинразы или Золгенсмы (которые - в случае спинальной мышечной атрофии - действительно влияют на саму причину заболевания) не известно Есть какие-то ферментные препараты, но они тоже симптоматические.
М-да... Впрочем подозреваю, что и во времена сильно лучше нынешних в Беларуси не было сколь-нибудь квалифицированных специалистов по таким редким и специфическим детским патологиям (мукополисахаридоз диагностировать то довольно не просто, а уж лечить...).Мы немного консультировались с педиатрами, некоторые из них не против эксперимента. Но никто даже не предложил, а сколько же давать ребенку и по какой схеме амброксол, чтобы добиться концентрации близкой к 10мю.
Могу Вам посоветовать искать специалистов-педиатров по данной патологии. Например:
https://mps-russia.org/o-mukopolisahari ... -tipa.html
Амброксол вряд-ли поможет
Re: Определение количества амброксола в крови
Предложить-то можно, что не предложить... Но понимает ли ТС что он просит и зачем?
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.
- Vanya Ivanov
- Сообщения: 1741
- Зарегистрирован: Пн авг 29, 2005 6:40 pm
Re: Определение количества амброксола в крови
амброксол С12Н18Br2N2O = 378 HCl =414. 10мю вероятно 10 mkM, тогда это 0.00378 г\л = г\кг (если посчитать плотность человека как у воды d=1.00). Если ребенок 25 кг 0.00378 г\кгх25=0.0945 г, т.е. если таб 30 мг, то нужно давать 3х30 мг. Биодоступность амброксола 80% , т.е. попадет в организм 0.0756 г, чтобы попало 0.0945 г нужно давать 3х30мг + 1х15 мг. Это 3.5 таблетки? как еще дозировать? А разрешенные дозы при регистрации препарата для детей 6-12 лет 1\2 таблетки 2-3 раза в день, т.е. нужно превысить разрешенную дозу в 3.5 раза, так? Смотрим противопоказания и побочные симптомы. Что получается? Побочные эффекты убьют печень и ЖКТ? Так? Ну и где выход? Мониторить концентрацию в плазме можно LC-MS - работ опубликовано очень много.
Re: Определение количества амброксола в крови
Вы не учли об'ем распределения
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.
Re: Определение количества амброксола в крови
Сообщение NikolaySV отсюда удалено (перенесено в его персональную тему в антихимии).
Оно касается даже не альтернативной медицины, а персонального фричества с провозглашением смеси невнятного состава и сомнительной технологией получения "юглоном" и приписыванием этому (реально существующему соединению) чудодейственных свойств. Советы из категории знахарства и предложений колоть "Белизну" по вене - отсюда будут удаляться.
Оно касается даже не альтернативной медицины, а персонального фричества с провозглашением смеси невнятного состава и сомнительной технологией получения "юглоном" и приписыванием этому (реально существующему соединению) чудодейственных свойств. Советы из категории знахарства и предложений колоть "Белизну" по вене - отсюда будут удаляться.
Re: Определение количества амброксола в крови
А эти расчёты вообще имеют смысл?Смотрим противопоказания и побочные симптомы. Что получается? Побочные эффекты убьют печень и ЖКТ? Так? Ну и где выход? Мониторить концентрацию в плазме можно LC-MS - работ опубликовано очень много.
Амброксол (хотя бы научно-гипотетически) хоть как-то может повлиять на причину (а не симптомы) болезни - ферментную недостаточность?
Re: Определение количества амброксола в крови
подобные расчеты имеют смысл, только надо учесть объём распределения лекарства в биосредах (где он накапливается). применительно к амброксолу резон заниматься такими (пусть даже гипотетическими) изысканиями имеет смысл ТОЛЬКО после ознакомления с медицинскими документами пациента
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.
Re: Определение количества амброксола в крови
Насколько я понимаю это не ставится вопросом. "Лечение - симпотматическое" это традиционный подход для множества редких болезней.
Re: Определение количества амброксола в крови
к вопросу связи амброксола с патогенезом мукополисахаридоза 3 типа
У вас нет необходимых прав для просмотра вложений в этом сообщении.
Не красота спасёт мир, а транквилизаторы.
Re: Определение количества амброксола в крови
Оказывается не исключено, что как-то может:Амброксол (хотя бы научно-гипотетически) хоть как-то может повлиять на причину (а не симптомы) болезни - ферментную недостаточность?
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24574503/
Хотя там всё сделано на клеточных культурах и применительно к болезням Гоше и Паркинсона (но это тоже т.н. лизосомальные болезни накопления).
Кто сейчас на конференции
Сейчас этот форум просматривают: нет зарегистрированных пользователей и 10 гостей